Ce travail, réalisé par l'équipe de Neurogénétique Humaine en collaboration avec le CNRS et le CEA, montre qu'après administration intraveineuse et applications d'ultrasons focalisés en balayage, un vecteur AAV9-CMV-GFP infecte fortement et en toute sécurité l'ensemble du cerveau de souris. Une augmentation de l'ADN vecteur (19,8 fois), de l'ARNm GFP (16,4 fois) et des niveaux de protéine GFP (17,4 fois) a été mesurée dans des extraits de cerveau entier de souris injectées GFP traitées au FUS par rapport aux souris injectées GFP non FUS. En plus de cette augmentation des niveaux de GFP, en moyenne, une augmentation de 7,3 fois des cellules infectées dans le cortex, l'hippocampe et le striatum a été observée. Aucun effet secondaire n'a été détecté dans le cerveau des souris traitées. La combinaison de la délivrance de gènes basée sur le FUS et l'AAV représente une amélioration significative dans le traitement des maladies génétiques neurologiques.